Как сообщают исследователи Duke Medicine, лечение болезненных эпизодов обструкции кровеносных сосудов при серповидно-клеточной анемии в настоящее время ограничивается контролем боли, но исследовательская терапия может повлиять на основную причину этих событий, известных как кризы окклюзии сосудов.
В небольшом многоцентровом исследовании пациентов под руководством Мэрилин Дж. Телен, М.D., Уэллкам, профессор медицины в отделении гематологии Медицинской школы Университета Дьюка, пациенты, которые получали исследуемый препарат, имели более быстрое разрешение эпизода боли, хотя разница по сравнению с контрольной группой не достигла статистической значимости.
Телен сказал, что небольшой размер исследования, а также широкая вариабельность продолжительности периода, в течение которого все исследуемые пациенты страдали от болезненной сосудистой обструкции, способствовали статистической ничьей. Позднее в этом году планируется начать более крупное международное исследование, чтобы внести большую ясность.
Пациенты, получавшие исследуемый препарат, также принимали гораздо меньше обезболивающих, которые вводили самостоятельно. Эти результаты были статистически значимыми.
Результаты были опубликованы 2 марта 2015 года в журнале Blood.
"У нас не было хорошей терапии для людей с этим заболеванием," Телен сказал. "Но этот подход более перспективен, чем что-либо другое, что я видел за 34 года лечения серповидно-клеточной анемии."
Серповидно-клеточная анемия – это генетическое заболевание, при котором некоторые из красных кровяных телец являются жесткими и имеют форму полумесяца или серпа, а не гладкие и круглые. Аномальные клетки крови могут накапливаться и блокировать кровоток к конечностям и органам, вызывая сильную боль и повреждение органов.
По оценкам Национального института сердца, легких и крови, до 100 000 человек в Соединенных Штатах, в основном афроамериканцы, страдают этим заболеванием. Болезнь поражает миллионы людей во всем мире и вызывает более 75 000 госпитализаций в США, что составляет 1 миллиард долларов в год.S. медицинские расходы.
Телен сказал, что текущим стандартом лечения является обезболивание, обычно с помощью опиоидов, и пациентов можно госпитализировать на несколько дней или недель. В исследование было включено 76 пациентов из 17 центров США. Пациенты случайным образом получали плацебо или исследуемый препарат, получивший название GMI-1070, или ривипансел. Все пациенты также получали стандартное лечение боли и снятия симптомов.
Препарат предназначен для предотвращения слипания клеток и тем самым улучшения кровотока. Для участников исследования, которые получали исследуемый препарат, эффекты, как правило, начинались в течение 24 часов, и их болезненный кризис проходил раньше, чем у тех, кто получал только обезболивающее, но статистическая разница не была значимой.
Исследователи заявили, что улучшение времени до разрешения, вероятно, было бы клинически значимым, если бы оно было подтверждено в более крупном исследовании.
Авторы исследования также заявили, что результаты, свидетельствующие о более низком использовании обезболивающих среди пациентов, были критическим шагом вперед.
"Разница в использовании обезболивающих была статистически значимой и произошла в первые 24 часа, что означает, что терапия может влиять на механизм вазоокклюзии," Телен сказал. "Для этих пациентов очень важно уменьшить боль."