Ученые из Национального института здоровья обнаружили, что реактивация древних вирусных генов, встроенных в геном человека, может вызывать разрушение нейронов при некоторых формах бокового амиотрофического склероза (БАС). Результаты, опубликованные в Science Translational Medicine, предполагают связь между человеческими эндогенными ретровирусными генами (HERV) и БАС. Полученные данные также поднимают вопрос о том, могут ли антиретровирусные препараты, аналогичные тем, которые используются для подавления ВИЧ, помочь некоторым пациентам с БАС.
Чтобы проверить роль HERV в БАС, ученые генетически модифицировали мышей так, чтобы их нейроны активировали ген env HERV-K. Мыши умерли раньше, чем обычно, и у них были проблемы с равновесием и ходьбой, которые с возрастом постепенно ухудшались. Когда ученые исследовали мозг, спинной мозг и мышцы этих мышей, они обнаружили, что были повреждены только двигательные нейроны, клетки, которые контролируют движения и умирают при БАС. Клетки в других частях нервной системы остались здоровыми.
"Мы показали, что мотонейроны могут быть восприимчивы к активации этих генов во время БАС," сказал доктор. Натх.
Наконец, ученые показали, что активация генов HERV-K может контролироваться TDP-43, геном-регулирующим белком, который тесно связан с БАС и, как известно, контролирует выработку ВИЧ. Генетическое усиление TDP-43 в нейронах человека увеличивало продукцию клетками мРНК и белков HERV-K, тогда как генетическое блокирование TDP-43 в других клетках снижало активность обратной транскриптазы HERV-K.
Доктор. Нат и его команда в настоящее время сотрудничают с центром БАС в Университете Джона Хопкинса, чтобы изучить, насколько эффективны антиретровирусные препараты для контроля репликации HERV-K в подгруппе пациентов с БАС.
"Возможно, мы обнаружили решение точной медицины для лечения нейродегенеративного расстройства," сказал доктор. Натх.