Хроническая, изнурительная боль и потенциальная органная недостаточность – это то, с чем ежедневно живут около 100000 пациентов с серповидно-клеточными клетками в Соединенных Штатах. Ютака Ниихара, М.D., M.п.ЧАС. – ведущий исследователь в Лос-Анджелесском институте биомедицинских исследований в медицинском центре Харбор-Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе (LA BioMed) и соучредитель Emmaus Medical, Inc., дочерняя компания LA BioMed – разрабатывает недорогое неинвазивное лечение, которое помогает облегчить состояние пациентов, страдающих от изнурительных последствий серповидно-клеточной анемии.
Доктор. Ниихара и его команда исследователей обнаружили, что L-глютамин – наиболее распространенная аминокислота в свободной форме в организме – может помочь облегчить многие болезненные симптомы, связанные с серповидно-клеточной анемией, при использовании в форме порошка и добавлении в жидкость.
Серповидная клетка – это наследственное заболевание, из-за которого эритроциты становятся окисленными, липкими и серповидными или серповидными, а не гладкими, податливыми и круглыми. Это может привести к анемии, повреждению органов, хронической и острой боли и множеству других проблем. L-глутамин в форме порошка помогает уменьшить окисление красных кровяных телец.
Доктор. Ниихара впервые начал искать альтернативные методы лечения серповидноклеточной анемии почти 20 лет назад, после многих лет наблюдения за пациентами, страдающими от этого изнурительного заболевания. Он был воодушевлен доктором. Чарльз Зерес, исследователь LA BioMed в 1980-х и 1990-х годах, продолжил исследования глютамина. Из примерно 80 препаратов для лечения серповидноклеточной анемии, которые прошли клинические испытания, эта терапия является одним из трех экспериментальных методов лечения, прошедших испытания фазы III, которые обычно являются последними испытаниями, проводимыми до того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило широкое применение. доступны для пациентов.
"Как врач, я воочию видел сильную боль, которую испытывают пациенты с серповидноклеточной анемией," сказал доктор. Ниихара. "Мы рады, что достигли этого этапа в нашей разработке этого потенциального лечения, и надеемся принести облегчение миллионам людей, страдающих от этого расстройства."
По данным Центров по контролю за заболеваниями (CDC), в Соединенных Штатах примерно 100000 человек живут с серповидно-клеточной анемией, и примерно 3 миллиона человек являются носителями серповидно-клеточной анемии. С доктором. Лечение Ниихара в клинических испытаниях Фазы III должно стать долгожданным облегчением для миллионов людей во всем мире, поскольку другие варианты лечения, такие как обезболивающие, гидратация или пересадка костного мозга, либо плохо переносятся, либо слишком дороги, либо имеют ограниченную доступность.
"Мы очень рады потенциальной разработке нового лечения для миллионов людей, страдающих от серповидно-клеточной анемии," сказал Давид I. Мейер, к.D., президент и генеральный директор LA BioMed. "Достижения доктора. Ниихара и его команда исследователей демонстрируют новаторский дух, благодаря которому LA BioMed находится в авангарде медицинских открытий, которые помогли изменить жизнь столь многих людей."
Доктор. Лечение L-глутамином компании Niihara недавно было признано Европейской комиссией (ЕК) как орфанный лекарственный препарат. Это обозначение соответствует рекомендации, объявленной в мае Комитетом по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). В настоящее время терапия имеет обозначение орфанных препаратов и "быстрый трек" статус в Соединенных Штатах, который представляет собой процесс, предназначенный для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.