Экспериментальное лечение серповидноклеточной анемии, разработанное в Институте биомедицинских исследований Лос-Анджелеса (LA BioMed), вступило в фазу 3 клинических испытаний, Дэвид I. Мейер, доктор философии, президент и генеральный директор LA BioMed объявили сегодня.
Исследователи из США.S. начали применять лечение серповидноклеточными клетками, разработанное исследователями во главе с Ютакой Ниихарой, доктором медицины, магистром здравоохранения, в LA BioMed и лицензированным Emmaus Medical, Inc. Запатентованное лекарственное лечение включает пероральный прием L-глутамина, который является наиболее распространенной аминокислотой в организме. Это одно из очень немногих экспериментальных методов лечения серповидно-клеточной анемии, достигшее стадии клинических испытаний 3 фазы.
Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание, при котором эритроциты становятся окисленными, липкими и серповидными, а не гладкими, податливыми и круглыми. Серповидно-клеточная анемия приводит к анемии, повреждению органов, хронической и острой боли и множеству других проблем.
"Это захватывающая новость в потенциальной разработке нового метода лечения для миллионов людей, страдающих болезненными последствиями серповидно-клеточной анемии," сказал доктор. Мейер. "Мы гордимся самоотверженностью доктора. Ниихара и команда исследователей, которые первыми разработали это лечение. Они демонстрируют новаторский дух, благодаря которому LA BioMed находится на переднем крае воплощения открытий в методы лечения, которые могут изменить жизнь."
Клинические испытания фазы 3 – это крупные рандомизированные исследования, проводимые в нескольких центрах для определения безопасности и эффективности потенциального лечения. Обычно они являются последними клиническими испытаниями, проводимыми до того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов даст свое согласие на то, чтобы лечение было широко доступно для пациентов.
"Как врач я воочию видел сильную боль у пациентов с серповидно-клеточной анемией, поэтому я очень рад, что мы достигли этого этапа в разработке этого потенциального лечения," сказал доктор. Ниихара. "В клиническом испытании фазы 2 мы наблюдали отличный профиль безопасности и положительные тенденции в уменьшении количества кризов, а также в снижении частоты госпитализаций пациентов с серповидно-клеточной анемией. Мы с нетерпением ждем результатов от гораздо большей группы добровольцев-исследователей, которых мы будем искать в клинических испытаниях фазы 3."
В клиническом исследовании фазы 3 исследователи из 20-25 центров по всей стране будут искать до 225 добровольцев-исследователей в возрасте 5 лет и старше с диагнозом серповидноклеточной анемии или серповидноклеточной O-талассемии, у которых в анамнезе не менее минимум два эпизода болезненного кризиса за последние 12 месяцев. Исследование представляет собой 53-недельное исследование, требующее ежемесячных посещений исследовательского центра. Финансируется Emmaus Medical.