Взрослые прекращают прием препаратов против отторжения после того, как трансплантация стволовых клеток обращает вспять серповидно-клеточную анемию Успех испытаний NIH предлагает новый вариант лечения для пожилых, более больных пациентов
Согласно исследованию, опубликованному в выпуске журнала Американской медицинской ассоциации от 1 июля, половина пациентов в испытании благополучно прекратила прием иммунодепрессантов после трансплантации модифицированных стволовых клеток крови при тяжелой серповидно-клеточной анемии. Испытание проводилось в Клиническом центре Национального института здоровья в Бетесде, штат Мэриленд, исследователями из Национального института диабета, болезней пищеварения и почек (NIDDK) и Национального института сердца, легких и крови.
Трансплантация, проведенная в ходе исследования, вылечила серповидно-клеточную анемию почти у всех пациентов. Несмотря на наличие в крови как донорских стволовых клеток, так и их собственных клеток, пациенты прекратили прием иммунодепрессантов, не испытывая отторжения или реакции трансплантат против хозяина, при которой донорские клетки атакуют реципиента. Оба являются распространенными серьезными побочными эффектами трансплантации.
"Обычно реципиенты стволовых клеток должны всю жизнь принимать иммунодепрессанты," сказал Мэтью Шей, M.D., ведущий автор статьи и штатный врач в NIH. "Тот факт, что пациенты, прекратившие прием этого лекарства, смогли сделать это безопасно, указывает на стабильность режима частичной трансплантации."
При серповидно-клеточной анемии (SCD) серповидные клетки блокируют кровоток. Это может вызвать сильную боль, повреждение органов и инсульт. Единственное лекарство – это трансплантация стволовых клеток крови или костного мозга. Частичная трансплантация, выполненная в исследовании, намного менее токсична, чем стандартная "полный" трансплантат, при котором используются высокие дозы химиотерапии для уничтожения всего костного мозга пациента перед заменой его донорским костным мозгом. У нескольких пациентов в исследовании было заменено менее половины костного мозга.
Иммунодепрессанты снижают силу иммунной системы и могут вызывать серьезные побочные эффекты, такие как инфекция и отек суставов. В этом исследовании 15 из 30 взрослых перестали принимать лекарство под тщательным наблюдением через год после трансплантации и по-прежнему не испытывали отторжения или реакции трансплантат против хозяина при среднем последующем наблюдении 3 раза.4 года.
"Побочные эффекты, вызванные иммунодепрессантами, могут представлять опасность для пациентов, уже ослабленных годами повреждения органов серповидно-клеточной анемией," сказал Джон Ф. Тисдейл, М.D., старший автор статьи и старший исследователь NIH. "Отсутствие необходимости постоянно полагаться на это лекарство, наряду с использованием относительно менее токсичной частичной трансплантации стволовых клеток, означает, что даже пожилые пациенты и пациенты с тяжелой серповидно-клеточной анемией могут изменить свое состояние."
"Одним из самых изнурительных последствий серповидно-клеточной анемии является часто неослабевающая боль," добавил Dr. Hsieh. "После трансплантации мы увидели значительное сокращение госпитализаций и употребления наркотиков, чтобы контролировать эту боль."
При частичной трансплантации использовались донорские стволовые клетки от здоровых братьев и сестер. Он эффективно вылечил ВСС у 26 из 30 пациентов и позволил им достичь стабильного смешанного донорского химеризма, состояния, при котором у человека в крови есть два генетически различных типа клеток. В исследование включены пациенты из исследования NIH, проведенного в 2009 году, в котором частичная трансплантация стволовых клеток вызвала обратную ВСС у 9 из 10 человек.
В Соединенных Штатах более 90000 человек страдают ВСС – генетическим заболеванием, обнаруживаемым в основном у людей африканского происхождения. Во всем мире миллионы людей болеют этим заболеванием.
"Разрушительные осложнения, связанные с серповидно-клеточной анемией, могут серьезно повлиять на качество жизни, трудоспособность и долгосрочное благополучие," сказал директор NIDDK Гриффин П. Роджерс, М.D., соавтор статьи. "Это исследование представляет собой важный шаг вперед в наших усилиях по обеспечению доступа к потенциально трансформирующему лечению более широкому кругу людей, особенно тем, кто не переносит стандартную трансплантацию стволовых клеток или долгосрочное использование иммунодепрессантов."