Почти 40% детей с лейкемией, болезнь которых возвращается после лечения, могут получить пользу от лекарств, предназначенных для лечения рака толстой кишки, кожи и легких.
Клинические испытания запланированы после того, как ученые из Университета Ньюкасла успешно применили селуметиниб на мышах для лечения лейкемии, несущей общий набор генетических дефектов.
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ), наиболее распространенный рак у детей, вызывается неконтролируемым ростом аномальных лейкоцитов, что приводит к разрушению иммунной системы. Примерно девять из 10 детей с ОЛЛ теперь переживут свою болезнь в долгосрочной перспективе, но перспективы для детей, у которых рак возвращается после начального лечения, намного хуже.
Рецидив
Работая с учеными из Глазго и Берлина, исследователи из Ньюкасла провели скрининг ДНК, взятой у 206 детей, у которых в период с 2001 по 2012 год был диагностирован лейкоз, болезнь которых рецидивировала после химиотерапии. У лейкемии почти 40% пациентов были ошибки в наборе генов, связанных с «белками Ras», которые отвечают за передачу химических сигналов внутри клетки. «Путь Ras» играет ключевую роль в сообщении клетке, как правильно расти, делиться и умирать. Если путь Ras неисправен и постоянно “ включен ”, он стимулирует клетку к продолжению создания новых клеток и может привести к раку.
Исследователи, финансируемые благотворительной организацией по борьбе с раком крови Leukemia & Исследование лимфомы показало, что наличие дефектного пути Ras в лейкозных клетках было связано с ранним рецидивом, резистентностью к химиотерапии и распространением лейкемии в центральную нервную систему. Результаты опубликованы в журнале Blood.
Ученые обратились к лекарству от рака под названием селуметиниб, которое было разработано для других видов рака, чтобы ингибировать «белок MEK», ключевой белок в пути Ras. После успешного целевого уничтожения лейкозных клеток в клетках, выделенных в лаборатории, препарат был протестирован на мышах с лейкемией, которая содержала дефектный путь Ras. Селуметиниб значительно снизил количество раковых клеток у мышей с ограниченными побочными эффектами.
Доктор Джули Ирвинг, руководившая исследованием в Университете Ньюкасла, сказала: "Новые препараты отчаянно необходимы детям с ОЛЛ, у которых рецидив после химиотерапии. Наши результаты показывают, что селуметиниб может быть очень эффективным при лечении значительной части этих детей. Препарат на самом деле нацелен на дефекты, характерные для лейкозных клеток, ограничивая повреждение здоровых клеток и ослабляя побочные эффекты."
Д-р Мэтт Кайзер, руководитель отдела исследований лейкемии & Lymphoma Research, сказал: "Это многообещающее исследование является прекрасным примером потенциала персонализированной медицины в лечении детской лейкемии. Используя новейшие технологии для скрининга детей, у которых есть определенные генетические дефекты, приводящие к рецидиву, мы можем начать определять наиболее эффективные доступные методы лечения. И, понимая биологические факторы, мы можем выйти за рамки традиционных границ болезней в поисках потенциальных лекарств."