Исследовательский препарат для лечения серповидноклеточной анемии демонстрирует первые перспективы в клинических испытаниях воздействия на биомаркеры болезни у пациентов, сообщили исследователи Медицинской школы Университета Конна на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации в Амстердаме на этой неделе.
В отношении редкого болезненного заболевания эритроцитов, которое влияет на кровообращение, данные доклинических лабораторных исследований уже показали потенциал экспериментального препарата IMR-687 для уменьшения серповидности эритроцитов и закупорки кровеносных сосудов. Было показано, что препарат уменьшает количество этих двух основных причин, вызывающих изнуряющую боль при серповидно-клеточной анемии, повреждение органов и раннюю смертность пациентов, средняя продолжительность жизни которых составляет 40 лет. Вот почему препарат был предоставлен U.S. Обозначение орфанного лекарства, U.S. Редкое педиатрическое обозначение и обозначение ускоренного режима Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
После 13 недель тестирования в текущем клиническом испытании перорально вводимый один раз в день ингибитор фосфодиэстеразы 9 (PDE9) у взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией демонстрирует переносимость и способность влиять на биомаркеры красных и белых кровяных телец. болезнь, говорит доктор. Бири Андемариам, ведущий исследователь клинического исследования, адъюнкт-профессор медицины Медицинской школы Университета штата Коннектикут и директор Института серповидных клеток Новой Англии при Университете штата Коннектикут.
"Эти исходные данные фазы 2a демонстрируют потенциал IMR-687 значительно влиять на ключевые биомаркеры, связанные с патологией этого серьезного заболевания," она говорит.
Биомаркер – это измеримый индикатор биологического состояния, часто оцениваемый для изучения нормальных биологических процессов, патогенных процессов или фармакологических реакций на терапевтическое вмешательство.
Клиническое испытание оценивает безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику возрастающих доз IMR-687, вводимых один раз в день в течение 16-24 недель в двух группах пациентов с серповидно-клеточной анемией.
Группы пациентов включают тех, кто получает текущую стандартную дозу гидроксимочевины – препарата, который помогает снизить частоту приступов боли у пациентов с серповидно-клеточными клетками, – и тех, кто не принимает гидроксимочевину. Их маркеры лейкоцитов и эритроцитов, а также качество жизни также анализируются.
На 13 неделе уже наблюдается значительное увеличение процента F-клеток, эритроцитов, содержащих гемоглобин плода (HbF), которые часто предшествуют повышению общего HbF. Кроме того, имело место соответствующее снижение абсолютного количества ретикулоцитов и процента ретикулоцитов, незрелых эритроцитов, продуцируемых костным мозгом организма, наряду с тенденцией к уменьшению боли.
Исследование клинических испытаний также показало, что у пациентов не было клинически значимых изменений в количестве лейкоцитов и никаких признаков нейтропении, снижения уровня лейкоцитов, необходимого для борьбы с инфекцией.
"Промежуточные данные фазы 2а отражают тенденции, которые могут указывать на значимое клиническое воплощение этих важных мер при серповидно-клеточной анемии," Андемариам добавляет.
Имара Инк., производитель препарата и спонсор клинического исследования, биофармацевтическая компания на клинической стадии, разрабатывающая новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других наследственных заболеваний крови.
"Нас обнадеживает этот промежуточный анализ фазы 2а, который укрепляет нашу веру в потенциал IMR-687 в качестве однократного перорального терапевтического препарата для приема один раз в день," сказал Рахул Д. Баллал, генеральный директор Imara. "IMR-687 уникально нацелен как на эритроцитарную, так и на лейкоцитарную аспекты болезни, и мы работаем над ускоренным продвижением этой новой терапии через клинические разработки с целью предоставления ее пациентам с внезапной сердечной смертью, которые нуждаются в инновационных вариантах лечения."
Ожидается, что в конце 2019 года будет опубликовано больше данных о клинических испытаниях.
Говорит Андемариам, "Мы так гордимся усилиями клинического и исследовательского персонала UConn Health, которые до сих пор были жизненно важны для успеха этого клинического испытания, всегда ставя на первое место высококачественный уход и будущее здоровье пациентов с серповидноклеточной анемией."