Согласно результатам клинического исследования фазы II, представленного Susan M. Домчек, доктор медицины, исполнительный директор Basser Center for BRCA в Онкологическом центре Абрамсона Пенсильванского университета на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO). (Реферат № 4110)
В целом клиническая польза наблюдалась у 32% пациентов (6 из 19), получавших рукапариб. Из 19 пациентов с поджелудочной железой у одного был полный ответ, у двух – частичный, а у четырех пациентов было стабильное заболевание. Частота объективных ответов, основная конечная точка исследования, составила 16 процентов (3 из 19).
"Эти результаты обнадеживают и дополнительно демонстрируют клиническое значение генов рака BRCA за пределами груди и яичников, а не только у женщин," Домчек сказал. "Важно отметить, что это указывает нам на потенциальные новые возможности лечения рака поджелудочной железы, агрессивного заболевания, которое часто обнаруживается на более поздних стадиях. Несмотря на меньшее число, некоторые пациенты с запущенным заболеванием и носителями мутации BRCA могут получить пользу от той же таргетной терапии, которая используется сегодня в клинике для успешного лечения некоторых пациентов с раком яичников."
Учитывая неблагоприятный прогноз и ограниченные возможности лечения рака поджелудочной железы, отчаянно необходимы новые методы лечения для борьбы с этим заболеванием: ранее в этом году Американское онкологическое общество сообщило, что, по оценкам, в 2016 году от этого заболевания умрут почти 42000 человек, что превышает прогнозируемый показатель. количество смертей от рака груди более чем на 1000.
Недавние исследования показали, что рукапариб, ингибитор PARP, эффективно лечит пациентов с чувствительным к платине рецидивирующим раком яичников высокой степени злокачественности с мутацией BRCA. В исследовании, представленном ASCO в 2015 году, исследователи показали, что лечение привело к 69-процентному уровню ответа по шкале RECIST у этих пациентов. В апреле 2015 года он получил U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) Обозначение прорывной терапии. Назначение FDA, созданное в 2012 году, предназначено для ускорения разработки и обзора новых лекарств – как лекарств, так и биологических агентов – которые лечат серьезные или опасные для жизни состояния, если терапия продемонстрировала существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения.
Успех у пациентов с яичниками вызвал клиническое исследование у пациентов с поджелудочной железой с той же мутацией – около девяти процентов пациентов с поджелудочной железой являются BRCA1 / BRCA2-положительными.
В команду были включены участники с поддающимся измерению рецидивирующим заболеванием, которые прошли от одного до трех предыдущих курсов химиотерапии по поводу местнораспространенного или метастатического рака. В исследование были включены 11 пациентов мужского пола и восемь женщин, средний возраст которых составлял 57 лет. Двадцать один процент пациентов дали положительный результат на мутацию BRCA1, а 79 процентов дали положительный результат на BRCA2.
Уровень контроля заболевания (определяемый как частичный ответ или стабильное заболевание в течение более 12 недель) для всех пациентов составил 32 процента (6 из 19 пациентов) и 50 процентов (три из шести пациентов) у пациентов, которые ранее получали одну линию химиотерапии. У четырех пациентов было стабильное заболевание, у девяти пациентов было прогрессирующее заболевание, а у трех не было возможности оценить ответ. Один пациент принимал препарат в течение 72 недель и продолжает принимать препарат. Препарат имел приемлемый профиль безопасности. Общие побочные эффекты, возникающие при лечении, включали тошноту (63 процента) и анемию (47 процентов).
Все пациенты, которые ответили на лечение, получали только одну предшествующую линию химиотерапии, что позволяет предположить, что препарат может быть вариантом на более ранней стадии курса лечения.