Исследование, опубликованное в октябрьском выпуске журнала Neurotherapeutics, нашло, что препарат, AT2101, который был также изучен для Более неловкой болезни, улучшенной двигательной функции, остановил воспаление мозга и снизил уровни альфы-synuclein, белок, критически вовлеченный в болезнь Паркинсона.хотя точная причина болезни Паркинсона неизвестна, доказательства указывают на накопление альфы-synuclein, которая, как находили, была характерна для всех людей с беспорядком.
Белок, как думают, разрушает нейроны в мозгу, которые делают допамин, нейромедиатор, который помогает отрегулировать много функций, включая движение и координацию. Дефицит допамина связан с болезнью Паркинсона.Более неловкая болезнь – редкое генетическое отклонение, при котором тело не может произвести действительно фермент, названный β-glucocerebrosidase или GCase. Исследователи, ищущие наследственные факторы, которые увеличивают риск людей для заболевания болезнью Паркинсона, решили, что может быть тесная связь между Более неловким и болезнью Паркинсона из-за гена GCase.
Мутация этого гена, который приводит к уменьшенной деятельности GCase в мозгу, как находили, была генетическим фактором риска для болезни Паркинсона, хотя большинство пациентов с болезнью Паркинсона не несет мутации в Более неловком гене.«Это – первый раз, когда составная предназначающаяся Более неловкая болезнь была проверена в модели мыши болезни Паркинсона и, как показывали, была эффективной», сказала ведущий автор исследования, Мари-Франсуаз Шесселе, профессор Чарльза Х. Маркхэма Neurology в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе и директоре Центра Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе Исследования болезни Паркинсона. «Многообещающие результаты в этом исследовании предполагают, что дальнейшее расследование этого комплекса при болезни Паркинсона гарантировано».
В исследовании исследователи использовали мышей, которые были генетически спроектированы, чтобы сделать слишком много альфы-synuclein, которая, со временем, принудила животных развивать дефициты, подобные соблюденным в людях с болезнью Паркинсона. Исследователи нашли, что признаки мышей улучшились после того, как они получили AT2101 в течение четырех месяцев.Исследователи также заметили, что AT2101 был эффективным при лечении болезни Паркинсона у мышей даже при том, что они не несли версию мутанта Более неловкого гена, предполагая, что комплекс может иметь клинический эффект в более широком населении болезни Паркинсона.AT2101 – первое поколение «фармакологическая компаньонка» – препарат, который может связать работу со сбоями, видоизмененные ферменты и привести их через клетку к их нормальному местоположению, которое позволяет ферментам продолжаться с их нормальной работой.
Это было первым разом, когда фармакологическая компаньонка показала обещание в модели болезни Паркинсона, по данным Chesselet.Болезнь Паркинсона поражает целых 1 миллион американцев, и 60 000 новых случаев диагностируются каждый год. Беспорядок продолжает озадачивать ученых. Нет никакого лечения, и исследователи были неспособны придавить его причину, и никакой препарат, как не доказывали, остановил развитие болезни, которая вызывает дрожь, жесткость и другие изнурительные признаки.
Текущее лечение болезни Паркинсона только обращается к ее признакам.