Первое в мире клиническое испытание новой клеточной иммунотерапии рассеянного склероза (РС) улучшило симптомы и качество жизни большинства пациентов.
Лечение направлено на вирус Эпштейна-Барра (EBV) и основано на теории, сформулированной исследователем Университета Квинсленда и Королевского Брисбена и женской больницы (RBWH) профессором Майклом Пендером.
В 2003 году профессор Пендер предположил, что рассеянный склероз является результатом накопления EBV-инфицированных клеток в головном мозге, и что терапия, направленная на EBV, может остановить прогрессирование заболевания.
Клеточная иммунотерапия была разработана профессором Радживом Ханна и его командой в Медицинском научно-исследовательском институте QIMR Бергхофер, а клинические испытания фазы I были проведены в сотрудничестве с профессором Пендером и его коллегами.
Профессор Пендер сказал, что 10 пациентов – пять со вторичным прогрессирующим РС и пять с первичным прогрессирующим РС – получили четыре дозы клеточного иммунотерапевтического лечения в RBWH.
"У семи из этих пациентов наблюдались улучшения," он сказал.
"Без этого лечения можно было бы ожидать, что их симптомы будут продолжать ухудшаться.
"Улучшения варьировались от снижения утомляемости и повышения производительности и качества жизни до улучшения зрения и мобильности.
"Важно отметить, что мы обнаружили, что лечение было безопасным и без серьезных побочных эффектов.
"Наши результаты добавляют к растущим свидетельствам того, что инфекция ВЭБ играет роль в развитии рассеянного склероза."
Профессор Кханна сказал, что это первый раз, когда иммунотерапия Т-лимфоцитами была использована для лечения аутоиммунного заболевания.
"Мы уже использовали эти клеточные иммунотерапии для лечения различных типов рака и вирусных инфекций," он сказал.
"Это клиническое испытание является прорывом, потому что мы впервые обнаружили, что эти методы лечения безопасны и дали положительные результаты при аутоиммунных заболеваниях.
"Это испытание открывает двери для разработки аналогичных клеточных иммунотерапевтических средств для некоторых других аутоиммунных состояний.
"Из этого исследования фазы I мы также обнаружили, какие свойства клеток дают наилучшие результаты для пациентов.
"Теперь мы можем применить эти знания к клеточной иммунотерапии других заболеваний, чтобы попытаться обеспечить наилучшие результаты для всех пациентов."
Клинические испытания фазы I начались в ноябре 2015 г. Испытание фазы II, спонсируемое Atara Biotherapeutics, планируется в нескольких местах в Австралии и США.
Рассеянный склероз, заболевание центральной нервной системы, поражает более 25 000 австралийцев с такими симптомами, как проблемы с координацией, нарушение равновесия, слабость конечностей, когнитивные проблемы и потеря памяти.
У большинства пациентов с РС диагностируется рецидивирующая ремиттирующая форма болезни, но у некоторых развивается вторичная прогрессирующая форма, при которой инвалидность постепенно ухудшается.
У небольшой части с самого начала диагностируется первично-прогрессирующая форма.
Доступен ряд методов лечения для предотвращения приступов рецидивирующего ремиттирующего РС, но существуют ограниченные варианты лечения для людей с прогрессирующими формами РС.
Профессор Ханна сказал, что клеточная иммунотерапия включает взятие крови у пациентов, извлечение Т (иммунных) клеток и "обучение" их в лаборатории для распознавания и уничтожения EBV в поражениях головного мозга пациентов с рассеянным склерозом.
Клеточные иммунотерапевтические препараты производились на Q-Gen Cell Therapeutics QIMR Berghofer, одном из крупнейших предприятий по производству клеточной терапии в Австралии.
Исследование финансировалось MS Queensland, MS Research Australia, Perpetual Trustee Company Ltd и частными пожертвованиями.
Результаты клинического исследования опубликованы в JCI Insight.