Два исследования, опубликованные сегодня в Журнале Американского общества гематологии (ASH) Blood, демонстрируют предварительный успех эффективного режима лечения множественной миеломы (MM) у пациентов с AL-амилоидозом, редким и разрушительным заболеванием крови, которое приводит к отложению повреждающих аномальных белок в критических органах тела, включая почки, сердце, печень и кишечник, и имеет некоторые общие характеристики с ММ.
Комбинация бортезомиба, циклофосфамида и дексаметазона (CyBorD или CVD) – это недавно открытый, но уже широко используемый режим лечения ММ, который дает быстрые и глубокие ответы. Благодаря успеху в лечении ММ, недавние исследования изучали возможность использования этого режима в качестве потенциальной терапии амилоидоза AL, поскольку у пациентов с этим заболеванием мало вариантов лечения. В настоящее время наиболее эффективным методом лечения амилоидоза AL являются высокие дозы мелфалана и трансплантация аутологичных стволовых клеток; однако большинство пациентов не подходят для этого агрессивного и трудно переносимого подхода из-за поражения органов, типичного для пациентов с этим заболеванием.
К счастью для пациентов с амилоидозом AL, есть надежда на лучшее лечение. В каждом из исследований, обобщенных ниже, делается вывод, что лечение с использованием нового режима CyBorD / CVD может привести к полному гематологическому ответу и может позволить пациентам с амилоидозом AL получить право на трансплантацию стволовых клеток и жить дольше и с более высоким качеством жизни.
ИССЛЕДОВАНИЕ 1: Циклофосфамид-бортезомиб-дексаметазон (CYBORD) вызывает быстрый и полный гематологический ответ у пациентов с AL амилоидозом
Первый автор: Джозеф Майкл, доктор медицины, клиника Мэйо, Скоттсдейл, Аризона
Фон
Ретроспективный анализ 17 пациентов с подтвержденным и симптоматическим амилоидозом AL, получавших CyBorD до трансплантации аутологичных стволовых клеток (ASCT), в качестве альтернативы терапии высокими дозами для тех, кто не соответствует критериям, и в качестве спасения для тех, кто ранее лечился
Полученные результаты
94% гематологический ответ наблюдается у пациентов
Три пациента, которые изначально не соответствовали критериям ASCT, стали подходящими после лечения
Заключение
CyBorD вызывает быстрые и полные гематологические реакции у большинства пациентов с амилоидозом AL независимо от предыдущего лечения или кандидатуры ASCT и хорошо переносится с небольшими побочными эффектами. Кроме того, результаты показывают, что схема может также позволить пациентам, не отвечающим критериям ASCT, стать подходящими после лечения.
ИССЛЕДОВАНИЕ 2: Циклофосфамид, бортезомиб и дексаметазон при амилоидозе AL ассоциированы с высокой частотой клонального ответа и длительным прогрессированием без выживания
Первый автор: Кристофер Веннер, доктор медицины, Национальный центр амилоидоза, Медицинская школа Лондонского университетского колледжа, Лондон, Великобритания
Фон
Ретроспективный анализ 43 пациентов с амилоидозом AL, получавших лечение сердечно-сосудистых заболеваний на ранней стадии или при рецидиве
Полученные результаты
81 год.Частота гематологического ответа у пациентов составляет 4%
Заключение
Сердечно-сосудистые заболевания – это высокоэффективная комбинация для лечения амилоидоза AL с высоким гематологическим ответом. Кроме того, наблюдалось быстрое улучшение функции органов, и функциональное улучшение органов потенциально может позволить отложить трансплантацию стволовых клеток у ранее не подходящих пациентов из-за повышенной реакции органа.