Идея заменить дефектные гены функциональными очаровательна, но она прибыла под ответственной критикой, потому, что больной – доброволец с унаследованным недочётом фермента погиб прошедшей осенью (Наука, 17 декабря 1999, p. 2244). Сейчас в прошлом докладе от различной исследовательской группы предполагается, что, как минимум для гемофилии, существует причина осмотрительного оптимизма о новой генотерапии.Люди с гемофилией унаследовали генетический недочёт, ограничивающий производство факторов свертывания крови. Это помещает их из-за опасности смерти от травмы или внутреннего кровотечения.
Систематические и дорогие переливания Сейчай разрешают большинству больных гемофилией осуществлять контроль собственную заболевание. Цель этого лечения пребывает в том, чтобы поддержать уровень фактора свертывания крови, что образовывает 1% или больше уровня в простой крови.В надежде на нахождение лучшего лечения гемофилии hematologist Кэтрин Хай из коллег Больницы начал и Детской Филадельфии работату над стратегией 6 генотерапии пару лет назад. После успеха с мышами и собаками, они начали предварительное клиническое опробование с трех больных.
Бригада ввела добровольцев в бедре с вирусом, спроектированным для переноса гена, кодирующего для фактора свертывания крови. Вирус заразил близлежащую мышечную ткань, где клетки увеличили личный производство фактора свертывания крови, отчетов бригады в мартовской Генетике Природы.Не обращая внимания на то, что это предварительное опробование – планировало проверить на безопасность, не эффективность – используемые малые дозы вируса, больные ответили превосходно.
Одному человеку было нужно на 50% меньше фактора свертывания крови в течение первых 100 дней после инъекции, и второму было нужно на 80% меньше. Третий больной не показал четкий ответ. Исследователи не нашли побочных эффектов.
Высоко «с опаской оптимистично», что терапия имела возможность бы обеспечить новый способ лечить гемофилию, возможно способом преобразования ответственных форм заболевания в более умеренное и более управляемое условие. Не обращая внимания на то, что ранние результаты «далеки от ясного случая успешной генотерапии», говорит молекулярный биолог Котоку Курэчи из Мичиганского университета, Анн-Арбор, он говорит, что лечение имело возможность оказаться очень нужным – если более высокие дозы надёжны, и рассматриваемая ткань создаёт фактор свертывания крови за продолжительный срок.