Ученые спроектировали генетическое оружие, которое, в моделях животных, может предупредить стандартную форму прогрессирующей слепоты. Терапия использует проектировщика ribozyme, мелкий берег РНК, нарубившей другую РНК, чтобы искать и стереть с лица земли РНК мутанта, перед тем как это сможет употребляться для постройки протеина, убивающего камеры прута глаза. Открытие имело возможность проложить путь к новым лечениям мутаций ослепления, сокрушающих фактически каждого 3000-го североамериканца с автосомальным главным ретинитом pigmentosa (ADRP).ADRP начинает иметь негативные последствия в последнем детстве.
По причине того, что протеин родопсина мутанта убивает светочувствительные клетки прута в сетчатке, страдалец вначале теряет ночное зрение, позже периферийное видение, и наконец центральное видение, когда отсутствие клеток прута заставляет чувствительные к цвету клетки конуса ухудшаться. Как фактически все автосомальные главные заболевания, ADRP дает выход собственному опустошению, потому, что одна копия гена создаёт мутанта – и повреждающий – протеин, в этом случае родопсин мутанта.В текущей Медицине Природы Альфред Льюин, молекулярный генетик и микробиолог в университете Флориды в Гейнсвилле, и аспиранте Кимберли Дренсере и их сотрудниках информирует, что они развили два ribozymes, один организованный как шпилька и второй как головка молотка, концентрирующийся на РНК родопсина посыльного мутанта и части через нее, перед тем как она сможет употребляться в качестве шаблона для сборки вредного протеина. ribozyme поставлен через надёжный рекомбинантный вирус и включен промоутером, активным только в клетках прута.
Они удостоверились в надежности его в модели крысы ADRP и нашли, что после 2 – 3 месяцев, глаза, введенные с вирусной-ribozyme компанией, содержавшей на 30 – 40% больше клеток прута, чем глаза, забравшие фиктивную инъекцию.«Это – драматическая демонстрация, что ribozymes вероятно достаточно отборным для признания формы мутанта гена, вероятно не вмешавшись вообще в [немутант] форма», говорят микробиолог и молекулярный генетик Том Берк из Университета Вермонта в Берлингтоне. Ученые сохраняют веру, что ribozymes имел возможность бы быть действенным оружием против вторых автосомальных основных болезней, таких как болезнь и глаукома Хантингтона.
Если продолжающиеся изучения на животных показывают, что метод имеется надёжным и действенным, исследователи сохраняют веру продолжиться с клиническими опробованиями Фазы 1 в течение нескольких лет.ЛОРА ХЕЛМУТ