Как любой город 90-х, превосходно управляемая клетка испытывает недочёт в хорошей программе утилизации. Та программа, думается, спутывается при редком дегенеративном заболевании нервной совокупности, названной spinocerebellar типом 1 (SCA1) атаксии, позванным мутацией, подобной той позади болезни Хантингтона. Сейчас исследователи информируют в Генетике Природы этого месяца, что они преуспели в том, чтобы улучшить переработку непослушных протеинов в клетках мыши, имеющих мутацию SCA1. Но эксперты говорят, что это имеется робким, приведет ли этот успех пробирки к лучшим методам лечения для заболевания.
ДНК людей с SCA1 содержит последовательности, повторяющиеся как поцарапанный учет. ДНК предоставляет инструкции для сборки протеинов для простой функции клетки. Но тогда как клетка добирается до «разламываемой рекордной» части управлений, это делает протеин со слишком многими копиями молекулы названным глутамином. «Мы выдвигаем предположение, что наличие такого продолжительного повторения глутамина заставляет протеин сворачиваться неправильно», говорит Худа Зогби, молекулярный генетик в Медицинском колледже Бэйлора в Хьюстоне. От прошедшей работы Зогби также знал, что протеины с продолжительными трактатами глутамина планируют в глыбы или «агрегаты», в ядре клеток головного мозга мышей, поменянных для получения болезни перед тем, как у животных появляются симптомы.
После того, как испытания высказали предположение, что клетки и мышь людской мозга не избавились от агрегатов, исследователи испытали эквивалент найма большего количества хранителей. Они вложили новый ген в клетки, несущие протеин мутанта.
В пробирках этот ген заставил клетки создавать дополнительные суммы молекулы компаньонки, как правило помогающей клетке признать misfolded протеины. Не обращая внимания на то, что исследователи не знают совсем правильно, как молекула компаньонки трудится, различие было совершенно верно: меньше чем 40% клеток отнеслись с генотерапией, имел глыбы, в случае если сравнивать с 70% средств управления.Без оглядки на то, что SCA1 очень редок, эксперты уверены в том, что его отклонения протеина напоминают тех при более неспециализированных неврологических болезнях, таких как Хантингтон или болезни Альцгеймера. «В том месте увеличивает доказательства, что то же биологическое явление происходит при всех этих болезнях», говорит Генри Полсон, нейрогенетик в университете Айовы.
Но неясно, могут ли компаньонки оказать помощь. С одной стороны, исследователи еще не знают, имеется ли дефектное сотовое удаление отходов причиной или легко симптомом таких болезней. «Вопрос об итоге», говорит Кристофер Остин, нейрогенетик в Научно-исследовательских лабораториях Мерка в Уэст-Пойнте, Пенсильвания, пребывает в том, может ли этот вид генотерапии остановить уровень смерти клетки головного мозга. «Тот вопрос не был обращен», говорит он.