Согласно исследованию, опубликованному 9 июня в Lancet Respiratory Medicine, для пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом, гомозиготным по F508del-муковисцидозу, регулятору трансмембранной проводимости (CFTR), лечение люмакафтором и ивакафтором связано со значительным улучшением функции легких.
Феликс Ратьен, M.D., из Университета Торонто и его коллеги провели рандомизированное многоцентровое исследование фазы 3 с участием пациентов из девяти стран, чтобы изучить эффективность и безопасность люмакафтора и ивакафтора у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом, гомозиготными по F508del-CFTR. Пациенты были рандомизированы для получения люмакафтора и ивакафтора каждые 12 часов (103 пациента) или плацебо (101 пациент) в течение 24 недель.
Исследователи обнаружили, что среднее абсолютное изменение индекса клиренса легких2-5 по сравнению с исходным уровнем за все посещения в рамках исследования по методу наименьших квадратов, средняя разница составляла -1.09 единиц для люмакафтора и ивакафтора по сравнению с плацебо (95-процентный доверительный интервал [ДИ], -1.От 43 до −0.75; п < 0.0001). Разница средних наименьших квадратов по сравнению с плацебо составила -20.8 ммоль / л для ключевой вторичной конечной точки концентрации хлорида пота (95% ДИ, −23.От 4 до -18.2; п < 0.0001). От всех посещений в рамках исследования до 24 недели наименьшая квадратичная разница среднего значения по сравнению с плацебо в абсолютном изменении прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за одну секунду составила 2.4 (95% доверительный интервал, 0.4 к 4.4; P = 0.0182). Девяносто шесть процентов пациентов сообщили о побочных эффектах, которые были в основном легкими или умеренными (43 и 48 процентов соответственно).
"Лечение люмакафтором и ивакафтором было связано со статистически значимым улучшением функции легких," авторы пишут.
Несколько авторов раскрыли финансовые связи с фармацевтическими компаниями, включая Vertex Pharmaceuticals, которая производит люмакафтор-ивакафтор, и финансировали исследование.