МИННЕАПОЛИС – В первоначальный раз, исследователи использовали небольшие молекулы РНК, упакованные в вирусы для рассмотрения мышей с унаследованной заболеванием. Достижение улучшает разногласия, что вмешательство РНК (RNAi) достигнет опробований на людях.
Заболевание Хантингтона и spinocerebellar атаксия (SCA) являются унаследованными болезнями, при которых выродившихся нервах и приводят к утрата координации и мышечной недостаточности. Обе болезни происходят от дефектного протеина. Удаление токсичного протеина имеется умной задачей, та, которой не могут заняться текущие наркотики. RNAi имеется новым кандидатом, потому, что он пускает под откос определенную РНК посыльного (mRNA) что изготовление помощи дефектный протеин.
Для опробования подхода Беверли Дэвидсон из университета Айовы в Айова-Сити и сотрудников выстроила вирус, после инфицирования клетки, создающий мелкую РНК шпильки, соответствующую дефектному ataxin-1, причине SCA. Подобные упрочнения идут полным ходом с Хантингтоном, но mRNA для ataxin-1 меньше и легок трудиться с, говорит Дэвидсон. Исследователи ввели вирус в мозги больных мышей, несущих людскую версию SCA. Как правило, эти мыши страдают от вырождения ячеек Purkinje в мозжечке, части мозга, важного для баланса и движения.
Но мыши отнеслись с вирусом RNAi, показал показатели улучшения; они сохранили равновесие на вращающемся пруте продолжительнее, чем невылеченные больные мыши (но не до тех пор до тех пор пока здоровые мыши), Дэвидсон, о котором информируют тут 4 и 5 июня на встрече американского Общества Генотерапии.Марк Кей, генетик в Стэнфордском университете в Калифорнии, лаборатория которой использовала RNAi для лечения гепатита B у мышей (ScienceNOW, 12 мая 2003), именует изучение Дэвидсона «весьма превосходно сделанным и весьма многообещающим». Успех опробований на животных имеется «главной» трансгрессией, додаёт Дональд Кон, иммунолог в Детской Поликлинике Лос-Анджелеса. Но он предостерегает, что существует все еще «громаднейший научный залив для соединения между этим доказательством у мыши и взятием его людям».
Опробования безопасности находящейся в RNAi терапии у людей имели возможность начаться за следующие пару лет, говорит Кей.