МОЛИТВЕННЫЙ ДОМ, МЭРИЛЕНД – исследователи и Врачи из университета Пенсильвании сейчас защитили личный клиническое суждение при Джесси Гелсинджера, 18-летнего, погибшего 17 сентября при получении экспериментальной генотерапии. На встрече тут в Национальных Университетах Здоровья, руководитель и инициатор группы генотерапии Джеймс Уилсон объявили, что «чувствовал себя довольным» ответом рассматривать ребёнка с огромной дозой генетически поменянного вируса, даже при том, что светло ретроспективно, что вирусная смесь стала причиной смерти Гелзингера.Уилсон и его co-следователи, Марк Бэчоу и Стивен Рэпер, представили эти, предполагающие, что необъясненная аномалия или в метаболизме Гелзингера, организации генетического материала или в свободном статусе стала причиной токсической реакции к терапии – ответ, что, возможно, не был предсказан, сказали они, на базе более ранних данных.Gelsinger имел редкое генетическое заболевание, альфа,бета-диаминовалериановая-кислота-transcarbamylase (OTC) недочёт, что может привести к летальному наращиванию аммиака в органе.
Не обращая внимания на то, что он держал личные показатели под контролем через диету и понижающие аммиак лекарства, он добровольно внес предложение присоединяться к ужасному опробованию генотерапии, сохраняя веру, что это приведет к лечению. Gelsinger, 18-й пациент, которого будут рассматривать в изучении, погиб от нарушения дыхания спустя 4 дня после получения большой дозы генетически хромого аденовируса (нередкая причина людских зараз), что был оборудован людской геном для OTC.Защита бригады прибыла после того, как регуляторы генотерапии в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) день назад обвинили опробование Пенна. Кэтрин Зун, директор Центра FDA Оценки Биологик и Изучения, объявила, что предварительный запрос нашёл «отклонения» от согласованного, утвержденного FDA протокола.
Одна официальная FDA показала, что, когда Gelsinger подвергся терапии, его уровень аммиака крови был на больше чем 50% выше набора предельно допустимого уровня в протоколе, отклонении от плана, достаточно которого FDA не была уведомлена заблаговременно. Бэчоу признал, что «мы должны были позвонить FDA по поводу» изменения.
Другие исследователи говорят, что бригада продемонстрировала ужасный подход способом введения огромных доз поменянного вируса. «Они выдвигали край конверта», говорит Томас Кэски, директор Программы Генотерапии и Генома Мерка в Уэст-Пойнте, Пенсильвания.