Трио изучений нашло успех с новым способом остановить разрушительную и смертельную заболевание: амиотрофический боковой склероз (ALS) или Заболевание Лу Герига. Стратегия, названная вмешательством РНК (RNAi), все более и более собирала внимание как способ закрыть гены и руководить различными беспорядками.
АЛЬС нападает на мотонейроны везде по органу, разрушая свойство жертвы идти, сообщить, и дышать. Большинство страдальцев умирает в течение 3 – 5 лет. Заболевание прибывает в две формы, наследственные и спорадические.
Наследственный вариант образовывает всего 10% всех случаев; в тех случаях дефектный ген, SOD1, как полагают, создаёт довольно много протеин, это токсично к нейронам. По причине того, что наследственный АЛЬС был связан с недочётами в определенном гене, это – главный кандидат на изучения RNAi.
Три свободных бригады ученых планируют предназначаться для SOD1 с RNAi. В L’Ecole Polytechnique Federale de Lausanne в Швейцарии нейробиолог и президент Патрик Аебишер и его сотрудники ввели молекулы РНК, заключенные в вирусную раковину в поясничный спинной мозг шести молодых мышей с видоизмененной формой SOD1.
Нейромускульная функция рассматриваемых мышей была на 40% лучше, чем средства управления, и им потребовались 20 дней продолжительнее для появлений показателей заболевания. Но потому, что инъекции не сделали районов, являющихся объектом действия выше в спинном мозге, животные все еще погибли от потери респираторной функции.Нейробиолог Мимун Аззуз, Скотт их коллеги и Ральф в Оксфорде Biomedica в Оксфорде, Англия, испытали слабо отличается подход. Они также использовали РНК, заключенную в вирусные раковины, но вместо этого предназначались для групп мышц, управляющих кормлением и мембранным движением.
Мыши рассматривали рано появленные симптомы около 200 дней возраста, в случае если сравнивать с 94 днями для средств управления, и жили приблизительно к 228 дням (80% простой длительности судьбы мыши), в случае если сравнивать с 129 для средств управления. И изучения Аззуза и Эбишера были изданы в сетевой Медицине Природы 14 марта.Наконец, Дон Кливленд в Калифорнийском университете, Сан-Диего, использовал различный вирус — ранее проверенный на людских опробованиях генотерапии – для переноса его небольших молекул РНК. В отличие от вторых групп, Кливленд проверил собственную терапию на более ветхих мышах (без оглядки на то, что животные были все еще слишком молоды для появлений многих показателей), и сосредоточенный на одной мышце одной задней конечности.
Его открытие, что рассматриваемые животные должны захватить силу, находится в прессе в Летописи Невралгии.«Очевидный вопрос – то, что происходит, когда Вы [удовольствие] больше больных животных», говорит Беверли Дэвидсон, приведшая мышь изучения RNAi spinocerebellar атаксии, другого нейродегенеративного заболевания.
Но, она говорит, непротиворечивость начальных результатов , через три лаборатории и два вирусных вектора, «поразительно обещает».