Два французских младенца, показавшиеся с редким иммунодефицитом, были очевидно вылечены генотерапией. Спустя один год потом рассматриваясь с генетически модифицированными клетками костного мозга, младенцы имеют простые иммунные совокупности и больше не должны жить в стерильном «пузыре». Успех имеется весьма нужным впрыскиванием наркотика к области генотерапии, недавно боровшейся с проблемами безопасности.По словам В. Френча Андерсона, исследователя генотерапии в университете южной Калифорнии, серьёзная объединенная иммунная недостаточность (SCID) была логической целью генотерапии.
У людей с SCID исходные клетки, которые стали бы клетками T – одной из магистралей иммунной совокупности защиты против заразы – испытывают недочёт в решающем рецепторе протеина, говорящем им затевать воспроизводить. Если верная копия гена для рецептора имела возможность бы быть вложена, новые клетки должны как правило воспроизводить. Скоро Андерсон выдвинул предположение, у больного будут здоровые числа клеток T.Врачебная бригада во главе с Аленом Фишером из Поликлиники Неккер в Париже, Франция, проверила идею Андерсона.
Они забрали клетки костного мозга от двух младенцев, когда им было 8 и 11 месяцев. Они культивированный клетки в лаборатории в течение дня, позже выставил их в течение 3 дней вирусу, содержавшему простой ген для рецептора.
Тогда они ввели рассматриваемые исходные клетки, которые, как предполагалось, включили новый ген в их ДНК, назад в костный мозг младенцев.Младенцы не так долго осталось ждать показали показатели улучшения. После месяца, T клетки начал обнаруживаться в их крови.
Фактически сразу после того их количества клеток T достигли простых уровней. И иммуноциты трудились: ребенок старшего возраста преодолел случай пневмонии, тянувшейся в течение 9 месяцев и младшего ребёнка, восстановленного от хронического воспаления и диареи кожи, информируют исследователи в Науке 28 апреля.Эксперты по генотерапии поощрены новыми результатами , которые могут противодействовать волне отрицательной рекламы после смерти в прошедшем сезоне добровольца на опробовании генотерапии в Университете Пенсильвании (ScienceNOW, 9 декабря 1999).
«Это как близко к окончательному клиническому успеху с генотерапией, как вероятно было иметь в этом пункте в развитии разработки», говорит генный инженер Ричард Маллигэн из Гарвардского университета.