Прогерия Trial Gets Mixed Reviews

прогерия

В 1998 сын малыша Лесли Гордона Сэм был диагностирован с очень редким и неизменно смертельным заболеванием, синдромом прогерии Хатчинсона-Gilford, во многих отношениях напоминающим преждевременное старение. Срочно, Гордон, доктор, решил сделать все, что она имела возможность для трансформации мрачной возможности заболевания, при которой средний возраст смерти равняется 13: Она взяла доктора философии и создала фонд, ассигновавший миллионы для изучения прогерии. На этой неделе Гордон пишет в соавторстве публикацию, обрисовывающую первое клиническое опробование препарата для прогерии.

Она оптимистична, что препарат помог детям, включая участвовавшего Сэма. Но другие говорят, что результаты тяжело трактовать, и не ясно, что терапия имела значение.Прогерия Хатчинсона-Gilford вызывается спонтанной мутацией на протяжении концепции в гене называющиеся LMNA, кодирующий протеин, названный предварительным ламином A. Больные прогерией испытывают наращивание ускоренной версии предварительного ламина в их камерах, что, среди вторых трансформаций, искажает ядро и изменяет экспрессию гена. Не обращая внимания на то, что они выглядят обычными на рождение, малыши с прогерией не растут подобающим образом, и совершенно верно так же, как пожилые люди, они начинают терять волосы и жировую прослойку, и переносить атеросклероз и совместную жёсткость.

В 2005 несколько во главе со Стивеном Янгом, кардиологом в Калифорнийском университете, Лос-Анджелес, продемонстрировала, что класс наркотиков, названных ингибиторами фарнезилтрансферазы (FTIs), казалось, нормализовал клетки с прогерией, и в 2006 его бригада сказала о подобном успехе в модели мыши заболевания.Гордон Исследовательский фонд Прогерии начал суд над одним FTI, названным lonafarnib, проверенным без успеха при раке.

За двадцатью пятью детьми — кто включает 75% из тех, которые, как мы знаем, имели заболевание во всем мире, когда опробование началось — близко следили в течение по крайней мере 2 лет на lonafarnib. Измерять успех, исследователи, сосредоточенные на привесе, в детях с прогерией прогрессирующем медленно.

На опробовании у девяти детей был срединный привес 0,52 килограммов в год, либо чуть более чем фунт, улучшение по существу никакой привес годом ранее. У других 16 детей либо не было значительного трансформации в их уровне привеса либо потерянного веса на протяжении изучения. Результаты были изданы онлайн сейчас в Продолжениях Национальной академии наук.

Гордон взволнован не только о привесе, вместе с тем и мерой напряжения магистрали, оцененного в 18 из детей. Во всех не считая одного улучшенная мера, предлагая судно стала более эластичной и возможно снижающей риск ударов и сердечных приступов. «Мы можем поменять что-то о сердечно-сосудистой совокупности, имеющей последствия для здоровья», говорит Гордон.Другие не так уверены. «Я тревожусь, что мы интерпретируем шум» в данных, вместо того, чтобы видеть фактические доказательства преимуществ, говорит Гарри Диц, детский кардиолог в Университете Джонса Хопкинса в Балтиморе, Мэриленд. «Это — сложная газета и весьма тяжёлый трактовать, по моему точке зрения», соглашается Николас Леви, глава молекулярной генетики в Детской Поликлинике Timone в Марселе, Франция, кто помог возглавить группу, идентифицировавшую генную мутацию сзади прогерии в 2003.lonafarnib опробование Исследовательский фонда Прогерии, законченное в 2010, но фонд, сейчас осуществляет контроль 45 детей из 24 государств, принимающих наркотик, и вдобавок правастатин препарата холестерина и zoledronate, предотвращающий переломы.

Обе нормализованных клетки прогерии в блюде и разглядывали мышей с версией заболевания. коллеги и Налог Сейчай проводят отдельную экспертизу, проверяя последние два наркотика на 12 детях с прогерией.

Они сохраняют надежду сказать о собственных итогах не так долго осталось ждать.Расширенная версия этой истории покажется в выпуске 28 сентября Науки.


5 comments

  1. Ватаны же мечтают о совке. А совка без ГУЛАГов не бывает.

  2. придурок ордена оформлялись гвардейской лентой. но каждый гавнюк никогда на себя не вешал никакие ленты, етм более президент. Это появилось при путине!

  3. Я удивлен. В этой гонке Пидгрушная выступила лучше сестер Семеренко. Браво!

Добавить комментарий